人工智能遇上 CRISPR：精准 RNA 靶向和基因调控的兴起

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研究人员开发了一种人工智能模型 TIGER，可以预测RNA靶向 CRISPR 工具的脱靶活性。这项创新在 Nature Biotechnology 上发表的一项研究中进行了详细介绍，它可以准确地设计引导 RNA、调节基因表达，并有望推动基于 CRISPR 的疗法的进步。

根据今天(7 月 3 日)发表在《自然生物技术》杂志上的新研究，人工智能可以预测针对 RNA 而不是DNA的 CRISPR 工具的脱靶活性。

纽约大学、哥伦比亚工程学院和纽约基因组中心的研究人员进行的这项研究将深度学习模型与 CRISPR 筛选相结合，以不同的方式控制人类基因的表达，例如轻按电灯开关以将其完全关闭或通过使用调光旋钮部分调低它们的活动。这些精确的基因控制可用于开发基于 CRISPR 的新疗法。

CRISPR 是一种基因编辑技术，在生物医学及其他领域有多种用途，从治疗镰状细胞贫血症到设计更美味的芥菜。它通常通过使用一种名为 Cas9 的酶来靶向 DNA。近年来，科学家发现了另一种类型的 CRISPR，它使用一种名为 Cas13 的酶来靶向 RNA。

RNA 靶向 CRISPR 可用于广泛的应用，包括 RNA 编辑、敲低 RNA 以阻断特定基因的表达，以及确定有前途的候选药物的高通量筛选。纽约大学和纽约基因组中心的研究人员创建了一个使用 Cas13 进行 RNA 靶向 CRISPR 筛选的平台，以更好地了解 RNA 调控并识别非编码 RNA 的功能。由于 RNA 是SARS-CoV-2和流感等病的主要遗传物质，因此靶向 RNA 的 CRISPR 也有望开发预防或治疗病感染的新方法。此外，在人类细胞中，当基因表达时，第一步就是从基因组中的 DNA 创建 RNA。